Lần đầu tiên: sửa gen trực tiếp trong cơ thể bệnh nhân

Thứ Ba, 21 Tháng Mười Một 20172:00 CH(Xem: 3008)
Lần đầu tiên: sửa gen trực tiếp trong cơ thể bệnh nhân

Một người đàn ông 44 tuổi tại California (Mỹ) đã trở thành người đầu tiên được sửa gen trực tiếp ngay trong cơ thể mình. Kết quả ca sửa gen này dự kiến sẽ có sau ba tháng.

Lần đầu tiên: sửa gen trực tiếp trong cơ thể bệnh nhân
ảnh minh họa

Bệnh nhân Brian Madeux mắc hội chứng Hunter - một căn bệnh di truyền nghiêm trọng gây suy nhược cơ thể liên quan đến việc thiếu enzyme iduronate-2-sulfatase (I2S).

Người bị hội chứng Hunter không thể phân giải các phân tử đường lớn (glycosaminoglycans), khiến những chất này tích tụ lại trong cơ thể và gây nhiều vấn đề sức khỏe, dẫn đến suy giảm tuổi thọ.

Tính đến thời điểm trị bệnh, Madeux đã phải phẫu thuật 26 lần để điều trị những căn bệnh như thoát vị bẹn, suy giảm chức năng thị giác và thính giác, gai cột sống… Năm 2016, người đàn ông này bị viêm phổi nặng.

Trong vòng 3 tiếng đồng hồ, các bác sĩ đã truyền vào cơ thể Madeux một loại virus biến đổi gen thông qua đường truyền tĩnh mạch. Virus này sẽ lây nhiễm vào gan, sau đó thay đổi gen của 1% các tế bào tại đây trong vòng một tháng.

Liệu pháp chữa bệnh này được đặt tên là SB-913 dựa trên kỹ thuật chỉnh sửa gen ZFN (zinc finger nucleases).

Bà Sandy Macrae, giám đốc điều hành của Sangamo Therapeutics, công ty công nghệ gen đang tiến hành cuộc thử nghiệm, cho biết đây là lần đầu tiên trong lịch sử các bác sĩ trực tiếp chỉnh sửa DNA bên trong cơ thể bệnh nhân.

Dự kiến, toàn bộ quá trình điều trị mất khoảng ba tháng để các virus biến đổi gen xâm nhập và làm thay đổi hết 1% tế bào trong gan bệnh nhân.

Sau khi có kết quả ca điều trị của Madeux, các nhà khoa học hi vọng sẽ tiếp tục mở rộng thử nghiệm trên 30 bệnh nhân trưởng thành.

Kể cả khi ca điều trị thành công, bệnh nhân Madeux cũng không thể chữa khỏi hoàn toàn những căn bệnh ông từng mắc. Tuy nhiên, ông sẽ thoát khỏi nguy cơ bị mắc các bệnh mới do hội chứng Hunter gây ra.  

Gửi ý kiến của bạn
Tên của bạn
Email của bạn
Thứ Sáu, 15 Tháng Mười Hai 20174:00 SA
Cây thông Noel là một phần không thể thiếu trong nhiều gia đình vào dịp Giáng sinh. Tuy nhiên, nó lại tiềm ẩn nhiều nguy hiểm có thể gây ra các vấn đề sức khỏe.
Thứ Sáu, 15 Tháng Mười Hai 20173:00 SA
Thạc sĩ Nguyễn Văn Học, Phòng khám Nam học - Tình dục, Khoa Tiết niệu Nam học, Bệnh viện Đại học Y Dược TP HCM, cho biết Chlamydia
Thứ Năm, 14 Tháng Mười Hai 20176:00 CH
Năm 2017 đánh dấu nhiều đột phá về y học trên thế giới. Chúng ta hãy cũng tìm hiểu những đột phá này là gì và đóng góp của chúng vào nền y khoa nhân loại.
Thứ Năm, 14 Tháng Mười Hai 20171:00 CH
Nếu bạn đang khó chịu bao tử, tiêu chảy hay nôn mửa thì không nên uống cà phê. Đặc biệt sau khi xỉn quắc cần câu, bạn cũng đừng đụng vào món này.
Thứ Năm, 14 Tháng Mười Hai 201711:59 SA
Từ khi còn là một thanh niên, Unger đã bị mẹ nhắc về việc bẻ khục tay có thể gây viêm khớp. Bắt đầu từ đó, ông đã nảy ra ý tưởng: Unger chỉ bẻ khục một bên tay trái của mình
Thứ Năm, 14 Tháng Mười Hai 20174:00 SA
BS tim mạch khuyến cáo, đột quỵ hoàn toàn có thể ngăn ngừa khi kiểm soát tốt tăng huyết áp đúng, đủ và lâu dài.
Thứ Năm, 14 Tháng Mười Hai 20173:00 SA
Virus HPV (Human papilloma virus) là một trong những tác nhân gây ra ung thư cổ tử cung ở nữ giới và các bệnh liên quan như sùi mào gà, ung thư hậu môn…
Thứ Năm, 14 Tháng Mười Hai 20171:00 SA
người ta tin rằng các tế bào não người lớn không thể phục hồi. Tuy nhiên, điều đó không đúng.Trên thực tế, có một quá trình gọi là "neurogenesis" - khi chúng tạo ra các nơ-ron mới trong vùng hippocampus.
Thứ Tư, 13 Tháng Mười Hai 201711:00 CH
Hiện nay ở đồng bằng sông Cửu Long, hay miền Tây như cách gọi thông thường, xuất hiện xu hướng tìm về nguồn tài nguyên bản địa để “khởi nghiệp” và phát triển các mô hình sản xuất
Thứ Tư, 13 Tháng Mười Hai 20176:00 CH
Về mặt lý thuyết, việc chúng ta tập thể dục thường xuyên để cải thiện dáng vóc, sống thọ và khoẻ mạnh hơn là điều không có gì phải tranh cãi.