Lần đầu tiên: sửa gen trực tiếp trong cơ thể bệnh nhân

Thứ Ba, 21 Tháng Mười Một 20172:00 CH(Xem: 3037)
Lần đầu tiên: sửa gen trực tiếp trong cơ thể bệnh nhân

Một người đàn ông 44 tuổi tại California (Mỹ) đã trở thành người đầu tiên được sửa gen trực tiếp ngay trong cơ thể mình. Kết quả ca sửa gen này dự kiến sẽ có sau ba tháng.

Lần đầu tiên: sửa gen trực tiếp trong cơ thể bệnh nhân
ảnh minh họa

Bệnh nhân Brian Madeux mắc hội chứng Hunter - một căn bệnh di truyền nghiêm trọng gây suy nhược cơ thể liên quan đến việc thiếu enzyme iduronate-2-sulfatase (I2S).

Người bị hội chứng Hunter không thể phân giải các phân tử đường lớn (glycosaminoglycans), khiến những chất này tích tụ lại trong cơ thể và gây nhiều vấn đề sức khỏe, dẫn đến suy giảm tuổi thọ.

Tính đến thời điểm trị bệnh, Madeux đã phải phẫu thuật 26 lần để điều trị những căn bệnh như thoát vị bẹn, suy giảm chức năng thị giác và thính giác, gai cột sống… Năm 2016, người đàn ông này bị viêm phổi nặng.

Trong vòng 3 tiếng đồng hồ, các bác sĩ đã truyền vào cơ thể Madeux một loại virus biến đổi gen thông qua đường truyền tĩnh mạch. Virus này sẽ lây nhiễm vào gan, sau đó thay đổi gen của 1% các tế bào tại đây trong vòng một tháng.

Liệu pháp chữa bệnh này được đặt tên là SB-913 dựa trên kỹ thuật chỉnh sửa gen ZFN (zinc finger nucleases).

Bà Sandy Macrae, giám đốc điều hành của Sangamo Therapeutics, công ty công nghệ gen đang tiến hành cuộc thử nghiệm, cho biết đây là lần đầu tiên trong lịch sử các bác sĩ trực tiếp chỉnh sửa DNA bên trong cơ thể bệnh nhân.

Dự kiến, toàn bộ quá trình điều trị mất khoảng ba tháng để các virus biến đổi gen xâm nhập và làm thay đổi hết 1% tế bào trong gan bệnh nhân.

Sau khi có kết quả ca điều trị của Madeux, các nhà khoa học hi vọng sẽ tiếp tục mở rộng thử nghiệm trên 30 bệnh nhân trưởng thành.

Kể cả khi ca điều trị thành công, bệnh nhân Madeux cũng không thể chữa khỏi hoàn toàn những căn bệnh ông từng mắc. Tuy nhiên, ông sẽ thoát khỏi nguy cơ bị mắc các bệnh mới do hội chứng Hunter gây ra.  

Gửi ý kiến của bạn
Tên của bạn
Email của bạn
Thứ Năm, 21 Tháng Mười Hai 20173:00 CH
Những phụ nữ nhu cầu "yêu" cao, nội tiết tố mạnh nằm trong nhóm có nguy cơ cao mắc ung thư vú.
Thứ Năm, 21 Tháng Mười Hai 20177:00 SA
Món đầu cá lên men của Alaska (Mỹ) là một trong những món ăn được đánh giá là đáng sợ và khó nuốt nhất thế giới. Ngay cả những du khách can đảm nhất cũng khó lòng dám thử món này.
Thứ Tư, 20 Tháng Mười Hai 201711:59 SA
Thủy tinh thể là một bộ phận của nhãn cầu, là một thấu kính 2 mặt lồi, trong suốt, dày 4mm và rộng 9mm được bao bởi một màng bán thấm đối với nước và chất điện giải.
Thứ Tư, 20 Tháng Mười Hai 201710:01 SA
Loại gel mới được kỳ vọng sẽ “cứu sống” thị giác của nhiều người có nhãn cầu bị tổn thương trước khi họ tới các cơ sở y tế gần nhất để chữa trị.
Thứ Ba, 19 Tháng Mười Hai 201711:00 SA
Mùa này nếu biết cách chăm sóc cơ thể thì có thể nâng cao khả năng miễn dịch, xúc tiến trao đổi chất, đẩy lùi hàn khí.
Thứ Ba, 19 Tháng Mười Hai 20175:00 SA
Nếu biết một loạt những nguy hại như thế này, chắc chắn bạn đã nhận ra tầm quan trọng của việc đi tiểu đúng lúc, tránh tối đa việc nhịn tiểu vì bất kì lý do gì đi chăng nữa.
Thứ Ba, 19 Tháng Mười Hai 20174:00 SA
Nghiện nghập nặng một thứ gì đó là dấu hiệu nguy hiểm về thể chất và tinh thần. Tuy nhiên, mọi người thường bỏ qua nguyên nhân thực sự của hành vi này: tâm hồn bị tổn thương.
Thứ Hai, 18 Tháng Mười Hai 20175:00 CH
Trường hợp của bệnh nhân V.T.P, 28 tuổi ở TP.HCM cho hay nhiều năm nay thường xuyên dùng ngón cái để lướt web, nhắn tin trên màn hình smartphone nhiều giờ liền
Thứ Hai, 18 Tháng Mười Hai 20179:00 SA
Nhiều biện pháp giữ gìn sức khỏe nghe qua thấy khá kỳ lạ, thậm chí tưởng chừng như phản khoa học nhưng thực sự lại tốt cho bạn.
Thứ Hai, 18 Tháng Mười Hai 20174:00 SA
Mệt mỏi với việc phải đứng trước gương vào ban đêm hoặc sáng sớm chỉ để chải răng, bàn chải đánh răng chuyên nghiệp có tên Unico sẽ là giải pháp hoàn hảo cho những vướng bận đó của bạn.