Lần đầu tiên: sửa gen trực tiếp trong cơ thể bệnh nhân

Thứ Ba, 21 Tháng Mười Một 20172:00 CH(Xem: 2959)
Lần đầu tiên: sửa gen trực tiếp trong cơ thể bệnh nhân

Một người đàn ông 44 tuổi tại California (Mỹ) đã trở thành người đầu tiên được sửa gen trực tiếp ngay trong cơ thể mình. Kết quả ca sửa gen này dự kiến sẽ có sau ba tháng.

Lần đầu tiên: sửa gen trực tiếp trong cơ thể bệnh nhân
ảnh minh họa

Bệnh nhân Brian Madeux mắc hội chứng Hunter - một căn bệnh di truyền nghiêm trọng gây suy nhược cơ thể liên quan đến việc thiếu enzyme iduronate-2-sulfatase (I2S).

Người bị hội chứng Hunter không thể phân giải các phân tử đường lớn (glycosaminoglycans), khiến những chất này tích tụ lại trong cơ thể và gây nhiều vấn đề sức khỏe, dẫn đến suy giảm tuổi thọ.

Tính đến thời điểm trị bệnh, Madeux đã phải phẫu thuật 26 lần để điều trị những căn bệnh như thoát vị bẹn, suy giảm chức năng thị giác và thính giác, gai cột sống… Năm 2016, người đàn ông này bị viêm phổi nặng.

Trong vòng 3 tiếng đồng hồ, các bác sĩ đã truyền vào cơ thể Madeux một loại virus biến đổi gen thông qua đường truyền tĩnh mạch. Virus này sẽ lây nhiễm vào gan, sau đó thay đổi gen của 1% các tế bào tại đây trong vòng một tháng.

Liệu pháp chữa bệnh này được đặt tên là SB-913 dựa trên kỹ thuật chỉnh sửa gen ZFN (zinc finger nucleases).

Bà Sandy Macrae, giám đốc điều hành của Sangamo Therapeutics, công ty công nghệ gen đang tiến hành cuộc thử nghiệm, cho biết đây là lần đầu tiên trong lịch sử các bác sĩ trực tiếp chỉnh sửa DNA bên trong cơ thể bệnh nhân.

Dự kiến, toàn bộ quá trình điều trị mất khoảng ba tháng để các virus biến đổi gen xâm nhập và làm thay đổi hết 1% tế bào trong gan bệnh nhân.

Sau khi có kết quả ca điều trị của Madeux, các nhà khoa học hi vọng sẽ tiếp tục mở rộng thử nghiệm trên 30 bệnh nhân trưởng thành.

Kể cả khi ca điều trị thành công, bệnh nhân Madeux cũng không thể chữa khỏi hoàn toàn những căn bệnh ông từng mắc. Tuy nhiên, ông sẽ thoát khỏi nguy cơ bị mắc các bệnh mới do hội chứng Hunter gây ra.  

Gửi ý kiến của bạn
Tên của bạn
Email của bạn
Thứ Hai, 11 Tháng Mười Hai 20178:00 CH
Ngâm chân nước ấm là phép dưỡng sinh đơn giản lâu đời vô cùng hiệu quả, có thể áp dụng cho bốn mùa, ai cũng nên làm chứ không chỉ dành cho người già
Thứ Hai, 11 Tháng Mười Hai 20171:00 CH
Tạp chí New Scientist đưa ra một danh sách những hiện tượng bí hiểm mà cho tới nay khoa học khó giải thích
Thứ Hai, 11 Tháng Mười Hai 201711:59 SA
Ta thường uống bổ sung các chất chống oxy hóa vì cho rằng chúng thiết yếu cho sự sống. Thế nhưng may mắn nhất là chúng có lẽ vô tác dụng.
Thứ Hai, 11 Tháng Mười Hai 201710:00 SA
Năm 1889, nhà tâm thần học người Áo-Phổ tên là Richard von Krafft-Ebing đưa từ "tình dục dị giới"vào quyển "bệnh tâm thần tình dục
Thứ Hai, 11 Tháng Mười Hai 20172:00 SA
Nước: ở thế kỷ 21, đây là vấn đề gây ra hết thử thách này đến thử thách khác. Nước ngày càng khan hiếm, tình hình càng nguy hiểm hơn
Chủ Nhật, 10 Tháng Mười Hai 20178:00 CH
Theo đó uống rượu ở mức độ vừa không chỉ “có mối liên hệ”, mà là nguyên nhân gây 7 loại ung thư khác nhau. Cảnh báo đưa ra trong bối cảnh người Mỹ đang tiêu thụ rượu ngày càng nhiều.
Chủ Nhật, 10 Tháng Mười Hai 20177:00 CH
"một bước đột phá trong nghiên cứu y học và là dấu mốc thử nghiệm lâm sàng quan trọng" trong các nỗ lực hỗ trợ phụ nữ làm tròn thiên chức của mình.
Chủ Nhật, 10 Tháng Mười Hai 201711:00 SA
“Nếu anh uống mỗi ngày 4 chén chè xanh thì tế bào ung thư không chia cắt, mà dù có chia cắt cũng muộn lại ít nhất 9 năm trở lên” – GS. Tề Quốc Lực.
Chủ Nhật, 10 Tháng Mười Hai 201710:00 SA
Trong Đông y, thận là tạng rất quan trọng, mọi bệnh tật gần như đều có liên quan đến thận. Vì vậy để có một sức khỏe lâu dài, bạn cần tránh những thói quen không tốt vô tình gây hại cho thận.
Chủ Nhật, 10 Tháng Mười Hai 20179:00 SA
Để tìm ra một người xem rửa bát, giặt quần áo hay làm việc nhà là niềm vui có lẽ chỉ đếm được trên đầu ngón tay. Vậy mới hiểu, câu nói