Lần đầu tiên: sửa gen trực tiếp trong cơ thể bệnh nhân

Thứ Ba, 21 Tháng Mười Một 20172:00 CH(Xem: 3048)
Lần đầu tiên: sửa gen trực tiếp trong cơ thể bệnh nhân

Một người đàn ông 44 tuổi tại California (Mỹ) đã trở thành người đầu tiên được sửa gen trực tiếp ngay trong cơ thể mình. Kết quả ca sửa gen này dự kiến sẽ có sau ba tháng.

Lần đầu tiên: sửa gen trực tiếp trong cơ thể bệnh nhân
ảnh minh họa

Bệnh nhân Brian Madeux mắc hội chứng Hunter - một căn bệnh di truyền nghiêm trọng gây suy nhược cơ thể liên quan đến việc thiếu enzyme iduronate-2-sulfatase (I2S).

Người bị hội chứng Hunter không thể phân giải các phân tử đường lớn (glycosaminoglycans), khiến những chất này tích tụ lại trong cơ thể và gây nhiều vấn đề sức khỏe, dẫn đến suy giảm tuổi thọ.

Tính đến thời điểm trị bệnh, Madeux đã phải phẫu thuật 26 lần để điều trị những căn bệnh như thoát vị bẹn, suy giảm chức năng thị giác và thính giác, gai cột sống… Năm 2016, người đàn ông này bị viêm phổi nặng.

Trong vòng 3 tiếng đồng hồ, các bác sĩ đã truyền vào cơ thể Madeux một loại virus biến đổi gen thông qua đường truyền tĩnh mạch. Virus này sẽ lây nhiễm vào gan, sau đó thay đổi gen của 1% các tế bào tại đây trong vòng một tháng.

Liệu pháp chữa bệnh này được đặt tên là SB-913 dựa trên kỹ thuật chỉnh sửa gen ZFN (zinc finger nucleases).

Bà Sandy Macrae, giám đốc điều hành của Sangamo Therapeutics, công ty công nghệ gen đang tiến hành cuộc thử nghiệm, cho biết đây là lần đầu tiên trong lịch sử các bác sĩ trực tiếp chỉnh sửa DNA bên trong cơ thể bệnh nhân.

Dự kiến, toàn bộ quá trình điều trị mất khoảng ba tháng để các virus biến đổi gen xâm nhập và làm thay đổi hết 1% tế bào trong gan bệnh nhân.

Sau khi có kết quả ca điều trị của Madeux, các nhà khoa học hi vọng sẽ tiếp tục mở rộng thử nghiệm trên 30 bệnh nhân trưởng thành.

Kể cả khi ca điều trị thành công, bệnh nhân Madeux cũng không thể chữa khỏi hoàn toàn những căn bệnh ông từng mắc. Tuy nhiên, ông sẽ thoát khỏi nguy cơ bị mắc các bệnh mới do hội chứng Hunter gây ra.  

Gửi ý kiến của bạn
Tên của bạn
Email của bạn
Thứ Bảy, 06 Tháng Giêng 20182:00 CH
Hôn nhân đi kèm với rất nhiều trách nhiệm khiến cả hai không khỏi mệt mỏi, căng thẳng. Không những vậy, bạn sẽ vẫn phải trải qua những áp lực từ công việc hàng ngày.
Thứ Bảy, 06 Tháng Giêng 201811:59 SA
Nam giới không nên uống quá hai ly rượu vang 100 ml, hai cốc bia hơi 330 ml mỗi ngày và không uống quá năm ngày trong một tuần.
Thứ Bảy, 06 Tháng Giêng 20182:00 SA
Cổ nhân nói, trước khi dùng thuốc, hãy dùng các ngón tay. Quả thực, bấm huyệt để phòng trị nhiều bệnh là phương pháp hiệu quả và đơn giản được duy trì từ hàng ngàn năm qua.
Thứ Sáu, 05 Tháng Giêng 201810:00 SA
Trầm cảm là một chứng rối loạn tâm trạng, gây ra cảm giác buồn và mất hứng thú kéo dài dai dẳng. Ảnh hưởng đến cảm nhận, suy nghĩ, hành xử
Thứ Sáu, 05 Tháng Giêng 20189:00 SA
Hoa mắt, chóng mặt không phải là trạng thái bình thường mà là biểu hiện ban đầu của nhiều bệnh lý nguy hiểm như rối loạn tiền đình, hội chứng tiểu não, bệnh tim…
Thứ Sáu, 05 Tháng Giêng 20187:00 SA
Ăn gừng, chanh, giấm táo... để phòng và thải độc tố; uống trà bạc hà, ăn canh gà phục hồi năng lượng sau khi bị ngộ độc thực phẩm.
Thứ Năm, 04 Tháng Giêng 20184:00 CH
Protein cung cấp năng lượng cần thiết cho cơ thể và rất quan trọng cho sự phát triển của cơ bắp, móng tay, làn da khỏe mạnh và tăng trưởng của tóc.
Thứ Năm, 04 Tháng Giêng 20182:00 SA
Ít ai ngờ rằng, quả sung vừa nhỏ, vừa chát lại giàu chất dinh dưỡng giúp bảo vệ tim mạch, xương khớp, tạo môi trường kiềm chống lại sự xâm nhập của các vi khuẩn có hại cho cơ thể…
Thứ Tư, 03 Tháng Giêng 20187:00 CH
Khi bị bệnh, thay vì đi khám để bác sỹ chẩn đoán và chỉ định thuốc, một số người đã tự ý chẩn đoán bệnh và mua thuốc tự dùng… là một trong năm sai lầm của người Việt khi dùng thuốc.
Thứ Ba, 02 Tháng Giêng 20184:00 CH
Dùng thuốc tránh thai khẩn cấp như cơm bữa, nhiều cặp tình nhân trẻ coi đây như là biện pháp phòng tránh thai hữu hiệu