Lần đầu tiên: sửa gen trực tiếp trong cơ thể bệnh nhân

Thứ Ba, 21 Tháng Mười Một 20172:00 CH(Xem: 2990)
Lần đầu tiên: sửa gen trực tiếp trong cơ thể bệnh nhân

Một người đàn ông 44 tuổi tại California (Mỹ) đã trở thành người đầu tiên được sửa gen trực tiếp ngay trong cơ thể mình. Kết quả ca sửa gen này dự kiến sẽ có sau ba tháng.

Lần đầu tiên: sửa gen trực tiếp trong cơ thể bệnh nhân
ảnh minh họa

Bệnh nhân Brian Madeux mắc hội chứng Hunter - một căn bệnh di truyền nghiêm trọng gây suy nhược cơ thể liên quan đến việc thiếu enzyme iduronate-2-sulfatase (I2S).

Người bị hội chứng Hunter không thể phân giải các phân tử đường lớn (glycosaminoglycans), khiến những chất này tích tụ lại trong cơ thể và gây nhiều vấn đề sức khỏe, dẫn đến suy giảm tuổi thọ.

Tính đến thời điểm trị bệnh, Madeux đã phải phẫu thuật 26 lần để điều trị những căn bệnh như thoát vị bẹn, suy giảm chức năng thị giác và thính giác, gai cột sống… Năm 2016, người đàn ông này bị viêm phổi nặng.

Trong vòng 3 tiếng đồng hồ, các bác sĩ đã truyền vào cơ thể Madeux một loại virus biến đổi gen thông qua đường truyền tĩnh mạch. Virus này sẽ lây nhiễm vào gan, sau đó thay đổi gen của 1% các tế bào tại đây trong vòng một tháng.

Liệu pháp chữa bệnh này được đặt tên là SB-913 dựa trên kỹ thuật chỉnh sửa gen ZFN (zinc finger nucleases).

Bà Sandy Macrae, giám đốc điều hành của Sangamo Therapeutics, công ty công nghệ gen đang tiến hành cuộc thử nghiệm, cho biết đây là lần đầu tiên trong lịch sử các bác sĩ trực tiếp chỉnh sửa DNA bên trong cơ thể bệnh nhân.

Dự kiến, toàn bộ quá trình điều trị mất khoảng ba tháng để các virus biến đổi gen xâm nhập và làm thay đổi hết 1% tế bào trong gan bệnh nhân.

Sau khi có kết quả ca điều trị của Madeux, các nhà khoa học hi vọng sẽ tiếp tục mở rộng thử nghiệm trên 30 bệnh nhân trưởng thành.

Kể cả khi ca điều trị thành công, bệnh nhân Madeux cũng không thể chữa khỏi hoàn toàn những căn bệnh ông từng mắc. Tuy nhiên, ông sẽ thoát khỏi nguy cơ bị mắc các bệnh mới do hội chứng Hunter gây ra.  

Gửi ý kiến của bạn
Tên của bạn
Email của bạn
Thứ Sáu, 29 Tháng Mười Hai 20175:00 SA
Theo một nghiên cứu đăng tải trên tạp chí Thần kinh học ngày 20/12, ăn nhiều rau xanh mỗi ngày có thể ngăn chặn chứng mất trí nhớ ở tuổi già, đồng thời giúp trẻ hóa não bộ.
Thứ Năm, 28 Tháng Mười Hai 20178:00 CH
Không chỉ là nguyên liệu dùng để chế biến nhiều món ăn ngon, cần tây còn mang lại rất nhiều dưỡng chất thiết yếu cho cơ thể nên có khả năng phòng chống một số bệnh nguy hiểm, đặc biệt là chứng huyết áp cao.
Thứ Năm, 28 Tháng Mười Hai 20172:00 CH
Nếu thực sự muốn nghe điều gì đó một cách chính xác, bạn hãy thử nghiêng đầu để hướng âm thanh đi thẳng vào tai phải. Vì sao lại như vậy?
Thứ Năm, 28 Tháng Mười Hai 20175:00 SA
Phát hiện từ một nghiên cứu mới đây, chế độ ăn ít calo có thể làm đảo nghịch căn bệnh “mạn tính” tiểu đường loại 2, ngay cả ở bệnh nhân đã mắc bệnh 6 năm.
Thứ Năm, 28 Tháng Mười Hai 20171:00 SA
Bánh tiết lợn, mận Mirabelle, vây cá mập... là những món ăn ngon được nhiều người yêu thích ở một số nước nhưng lại bị cấm ở Mỹ.
Thứ Tư, 27 Tháng Mười Hai 20176:00 CH
Người trẻ gặp phải căn bệnh tâm lý cực kỳ đáng sợ mang tên trầm cảm, và con số ấy ngày càng nhiều. Lý do là gì? Chính là sự cô đơn.
Thứ Ba, 26 Tháng Mười Hai 20171:00 CH
"Có một thứ còn kinh khủng hơn địa ngục của sự chịu đựng," tiểu thuyết gia người Pháp Victor Hugo viết trong cuốn Những người Khốn khổ
Thứ Ba, 26 Tháng Mười Hai 20171:30 SA
Hầu như mọi người đều không tùy tiện "xì hơi' tại nơi công cộng, trong hoàn cảnh đó, thông thường họ sẽ cố "nín". Nhưng nếu nín nhịn thành thói quen thì sẽ thế nào?
Thứ Hai, 25 Tháng Mười Hai 20173:00 SA
Hãng sản xuất thực phẩm TP Food Processing Inc. (TP Food) vừa được FDA (Cơ Quan Quản lý Thực và Dược phẩm Hoa Kỳ) cấp giấy chứng nhận đạt tiêu chuẩn vệ sinh và cấp giấy phép sản xuất tại Mỹ vào đầu Tháng Mười Hai, 2017.
Chủ Nhật, 24 Tháng Mười Hai 20175:00 CH
Sống trong không khí tràn ngập "hương vị tình yêu" do một nhà sản xuất thuốc Viagra gần đó, nam giới sống ở một ngôi làng nhỏ ở Ireland