Lần đầu tiên: sửa gen trực tiếp trong cơ thể bệnh nhân

Thứ Ba, 21 Tháng Mười Một 20172:00 CH(Xem: 3067)
Lần đầu tiên: sửa gen trực tiếp trong cơ thể bệnh nhân

Một người đàn ông 44 tuổi tại California (Mỹ) đã trở thành người đầu tiên được sửa gen trực tiếp ngay trong cơ thể mình. Kết quả ca sửa gen này dự kiến sẽ có sau ba tháng.

Lần đầu tiên: sửa gen trực tiếp trong cơ thể bệnh nhân
ảnh minh họa

Bệnh nhân Brian Madeux mắc hội chứng Hunter - một căn bệnh di truyền nghiêm trọng gây suy nhược cơ thể liên quan đến việc thiếu enzyme iduronate-2-sulfatase (I2S).

Người bị hội chứng Hunter không thể phân giải các phân tử đường lớn (glycosaminoglycans), khiến những chất này tích tụ lại trong cơ thể và gây nhiều vấn đề sức khỏe, dẫn đến suy giảm tuổi thọ.

Tính đến thời điểm trị bệnh, Madeux đã phải phẫu thuật 26 lần để điều trị những căn bệnh như thoát vị bẹn, suy giảm chức năng thị giác và thính giác, gai cột sống… Năm 2016, người đàn ông này bị viêm phổi nặng.

Trong vòng 3 tiếng đồng hồ, các bác sĩ đã truyền vào cơ thể Madeux một loại virus biến đổi gen thông qua đường truyền tĩnh mạch. Virus này sẽ lây nhiễm vào gan, sau đó thay đổi gen của 1% các tế bào tại đây trong vòng một tháng.

Liệu pháp chữa bệnh này được đặt tên là SB-913 dựa trên kỹ thuật chỉnh sửa gen ZFN (zinc finger nucleases).

Bà Sandy Macrae, giám đốc điều hành của Sangamo Therapeutics, công ty công nghệ gen đang tiến hành cuộc thử nghiệm, cho biết đây là lần đầu tiên trong lịch sử các bác sĩ trực tiếp chỉnh sửa DNA bên trong cơ thể bệnh nhân.

Dự kiến, toàn bộ quá trình điều trị mất khoảng ba tháng để các virus biến đổi gen xâm nhập và làm thay đổi hết 1% tế bào trong gan bệnh nhân.

Sau khi có kết quả ca điều trị của Madeux, các nhà khoa học hi vọng sẽ tiếp tục mở rộng thử nghiệm trên 30 bệnh nhân trưởng thành.

Kể cả khi ca điều trị thành công, bệnh nhân Madeux cũng không thể chữa khỏi hoàn toàn những căn bệnh ông từng mắc. Tuy nhiên, ông sẽ thoát khỏi nguy cơ bị mắc các bệnh mới do hội chứng Hunter gây ra.  

Gửi ý kiến của bạn
Tên của bạn
Email của bạn
Thứ Hai, 13 Tháng Mười Một 20178:00 SA
“10 năm tới, ung thư ở Trung Quốc sẽ như giếng phun! 33% gia đình Trung Quốc sẽ vì thế mà phải dùng hết tất cả những gì tích góp được!”
Thứ Hai, 13 Tháng Mười Một 20177:00 SA
Các nhà nghiên cứu từ Hoa Kỳ phát hiện ra rằng sex lý tưởng nên kéo dài trong bao lâu. Các tác giả bài viết cho tạp chí Men's Health nổi tiếng nói rằng để
Thứ Hai, 13 Tháng Mười Một 20174:00 SA
Trên lãnh vực y tế, Le Figaro cho biết « Thành công trong việc ghép hầu như toàn bộ da cho một bé trai 7 tuổi ». Số da được ghép lấy từ các tế bào đã biến đổi gien của chính em bé này.
Thứ Hai, 13 Tháng Mười Một 20171:00 SA
Hiện nay, tỷ lệ người bị mắc ung thư ngày càng nhiều, và ai cũng có thể bị ung thư tìm đến. Bởi vì trong chúng ta có một loại gọi là gen tiền ung thư (proto-oncogene), chỉ cần bị tác động của nhân t
Chủ Nhật, 12 Tháng Mười Một 201710:00 SA
Hàm răng sáng bóng luôn được coi là răng đẹp và khoẻ khoắn, và bạn cũng dùng mọi cách để làm nó ngày càng trắng hơn. Nhưng các chuyên gia cảnh báo rằng: răng có màu vàng khoẻ hơn
Chủ Nhật, 12 Tháng Mười Một 20174:00 SA
Viêm khớp mạn tính là căn bệnh dai dẵng rất khó chịu đặc biệt là vào những ngày trời lạnh. Căn bệnh này đối với y học hiện đại ngày nay là vấn đề nan giải
Thứ Bảy, 11 Tháng Mười Một 20177:00 CH
Cholesterol cao hiện là căn bệnh phổ biến trong xã hội hiện đại. Vậy Cholesterol là gì và cách chữa trị hiệu quả như thế nào?
Thứ Bảy, 11 Tháng Mười Một 20176:00 SA
Nếu bạn ăn một quả trứng mỗi ngày chứa 200mg cholesterol, gan sẽ sản xuất bù thêm 800 mg cholesterol nữa.
Thứ Bảy, 11 Tháng Mười Một 20172:00 SA
Châm cứu có nhiều công hiệu: giảm đau lưng, đau cổ, đau sau phẫu thuật. Nó cũng giúp cải thiện trục trặc về tiêu hóa, kinh nguyệt bất thường, dị ứng, mất ngủ...
Thứ Sáu, 10 Tháng Mười Một 20178:00 CH
Theo thống kê của đài truyền hình CBNC cho thấy, hơn 85% người Mỹ uống cà phê mỗi ngày và hơn 40% dân Mỹ thiếu ngủ. Vì vậy, uống cà phê là một trong những thói quen hằng ngày c