Lần đầu tiên: sửa gen trực tiếp trong cơ thể bệnh nhân

Thứ Ba, 21 Tháng Mười Một 20172:00 CH(Xem: 6950)
Lần đầu tiên: sửa gen trực tiếp trong cơ thể bệnh nhân

Một người đàn ông 44 tuổi tại California (Mỹ) đã trở thành người đầu tiên được sửa gen trực tiếp ngay trong cơ thể mình. Kết quả ca sửa gen này dự kiến sẽ có sau ba tháng.

Lần đầu tiên: sửa gen trực tiếp trong cơ thể bệnh nhân
ảnh minh họa

Bệnh nhân Brian Madeux mắc hội chứng Hunter - một căn bệnh di truyền nghiêm trọng gây suy nhược cơ thể liên quan đến việc thiếu enzyme iduronate-2-sulfatase (I2S).

Người bị hội chứng Hunter không thể phân giải các phân tử đường lớn (glycosaminoglycans), khiến những chất này tích tụ lại trong cơ thể và gây nhiều vấn đề sức khỏe, dẫn đến suy giảm tuổi thọ.

Tính đến thời điểm trị bệnh, Madeux đã phải phẫu thuật 26 lần để điều trị những căn bệnh như thoát vị bẹn, suy giảm chức năng thị giác và thính giác, gai cột sống… Năm 2016, người đàn ông này bị viêm phổi nặng.

Trong vòng 3 tiếng đồng hồ, các bác sĩ đã truyền vào cơ thể Madeux một loại virus biến đổi gen thông qua đường truyền tĩnh mạch. Virus này sẽ lây nhiễm vào gan, sau đó thay đổi gen của 1% các tế bào tại đây trong vòng một tháng.

Liệu pháp chữa bệnh này được đặt tên là SB-913 dựa trên kỹ thuật chỉnh sửa gen ZFN (zinc finger nucleases).

Bà Sandy Macrae, giám đốc điều hành của Sangamo Therapeutics, công ty công nghệ gen đang tiến hành cuộc thử nghiệm, cho biết đây là lần đầu tiên trong lịch sử các bác sĩ trực tiếp chỉnh sửa DNA bên trong cơ thể bệnh nhân.

Dự kiến, toàn bộ quá trình điều trị mất khoảng ba tháng để các virus biến đổi gen xâm nhập và làm thay đổi hết 1% tế bào trong gan bệnh nhân.

Sau khi có kết quả ca điều trị của Madeux, các nhà khoa học hi vọng sẽ tiếp tục mở rộng thử nghiệm trên 30 bệnh nhân trưởng thành.

Kể cả khi ca điều trị thành công, bệnh nhân Madeux cũng không thể chữa khỏi hoàn toàn những căn bệnh ông từng mắc. Tuy nhiên, ông sẽ thoát khỏi nguy cơ bị mắc các bệnh mới do hội chứng Hunter gây ra.  

Gửi ý kiến của bạn
Tên của bạn
Email của bạn
Thứ Hai, 01 Tháng Giêng 20186:00 SA
Những người cai thuốc lá có chế độ ăn nhiều cà chua và hoa quả tươi hàng ngày có cơ hội phục hồi các chức năng của phổi vốn bị tổn thương do việc hút thuốc lá trước đây gây ra.
Thứ Hai, 01 Tháng Giêng 20185:00 SA
Chúng ta đang sống trong thời đại mà việc chăm sóc sức khoẻ đang ngày một cá nhân hoá, khi mà phương thức chữa bệnh có thể được thay đổi cho phù hợp với các cá nhân khác nhau.
Thứ Hai, 01 Tháng Giêng 20182:00 SA
Cục Phòng chống HIV/AIDS khẳng định với nghiên cứu mới của CDC (Mỹ), nếu sử dụng thuốc kháng virus HIV đúng phác đồ, 95% người nhiễm HIV không lây bệnh qua đường tình dục, từ mẹ sang con
Chủ Nhật, 31 Tháng Mười Hai 20178:00 SA
Hội chứng đường hầm bàn tay xảy ra rất nhiều (nhưng lạ, người Việt chúng ta ít người biết đến tên nó!). Nhẹ, sớm, nó lằng nhằng lúc này lúc nọ qua tháng, năm,
Thứ Bảy, 30 Tháng Mười Hai 20172:00 CH
Bệnh cao huyết áp không phải là một bệnh xa lạ với người dân Việt Nam. Theo thống kê, có tới 13 triệu người dân bị mắc bệnh cao huyết áp
Thứ Sáu, 29 Tháng Mười Hai 20178:00 CH
An toàn thực phẩm là chủ đề luôn được chính phủ ở các quốc gia trên thế giới quan tâm. Bởi thực phẩm là nguồn cung cấp dinh dưỡng nuôi sống cơ thể mỗi ngày.
Thứ Sáu, 29 Tháng Mười Hai 201710:00 SA
Virus viêm gan B lây truyền qua đường máu. Vì vậy một số biện pháp phòng lây truyền viêm gan B bao gồm sử dụng kim tiêm vô trùng, quan hệ tình dục an toàn,
Thứ Sáu, 29 Tháng Mười Hai 20178:00 SA
Lượng lông trên cơ thể, thích ăn chocolate, uống ít rượu, thuận tay trái... có thể là tác nhân góp phần quyết định chỉ số thông minh của mỗi con người.
Thứ Sáu, 29 Tháng Mười Hai 20176:00 SA
Nếu bạn quan tâm tới những phát minh mới của công nghệ và quan tâm tới sức khỏe cũng như chăm sóc giấc ngủ của bản thân thì chiếc chăn này đúng là thứ bạn cần.
Thứ Sáu, 29 Tháng Mười Hai 20175:00 SA
Theo một nghiên cứu đăng tải trên tạp chí Thần kinh học ngày 20/12, ăn nhiều rau xanh mỗi ngày có thể ngăn chặn chứng mất trí nhớ ở tuổi già, đồng thời giúp trẻ hóa não bộ.