Lần đầu tiên: sửa gen trực tiếp trong cơ thể bệnh nhân

Thứ Ba, 21 Tháng Mười Một 20172:00 CH(Xem: 3045)
Lần đầu tiên: sửa gen trực tiếp trong cơ thể bệnh nhân

Một người đàn ông 44 tuổi tại California (Mỹ) đã trở thành người đầu tiên được sửa gen trực tiếp ngay trong cơ thể mình. Kết quả ca sửa gen này dự kiến sẽ có sau ba tháng.

Lần đầu tiên: sửa gen trực tiếp trong cơ thể bệnh nhân
ảnh minh họa

Bệnh nhân Brian Madeux mắc hội chứng Hunter - một căn bệnh di truyền nghiêm trọng gây suy nhược cơ thể liên quan đến việc thiếu enzyme iduronate-2-sulfatase (I2S).

Người bị hội chứng Hunter không thể phân giải các phân tử đường lớn (glycosaminoglycans), khiến những chất này tích tụ lại trong cơ thể và gây nhiều vấn đề sức khỏe, dẫn đến suy giảm tuổi thọ.

Tính đến thời điểm trị bệnh, Madeux đã phải phẫu thuật 26 lần để điều trị những căn bệnh như thoát vị bẹn, suy giảm chức năng thị giác và thính giác, gai cột sống… Năm 2016, người đàn ông này bị viêm phổi nặng.

Trong vòng 3 tiếng đồng hồ, các bác sĩ đã truyền vào cơ thể Madeux một loại virus biến đổi gen thông qua đường truyền tĩnh mạch. Virus này sẽ lây nhiễm vào gan, sau đó thay đổi gen của 1% các tế bào tại đây trong vòng một tháng.

Liệu pháp chữa bệnh này được đặt tên là SB-913 dựa trên kỹ thuật chỉnh sửa gen ZFN (zinc finger nucleases).

Bà Sandy Macrae, giám đốc điều hành của Sangamo Therapeutics, công ty công nghệ gen đang tiến hành cuộc thử nghiệm, cho biết đây là lần đầu tiên trong lịch sử các bác sĩ trực tiếp chỉnh sửa DNA bên trong cơ thể bệnh nhân.

Dự kiến, toàn bộ quá trình điều trị mất khoảng ba tháng để các virus biến đổi gen xâm nhập và làm thay đổi hết 1% tế bào trong gan bệnh nhân.

Sau khi có kết quả ca điều trị của Madeux, các nhà khoa học hi vọng sẽ tiếp tục mở rộng thử nghiệm trên 30 bệnh nhân trưởng thành.

Kể cả khi ca điều trị thành công, bệnh nhân Madeux cũng không thể chữa khỏi hoàn toàn những căn bệnh ông từng mắc. Tuy nhiên, ông sẽ thoát khỏi nguy cơ bị mắc các bệnh mới do hội chứng Hunter gây ra.  

Gửi ý kiến của bạn
Tên của bạn
Email của bạn
Thứ Năm, 07 Tháng Mười Hai 20177:00 SA
Các loại bệnh mạn tính đa số thường lẳng lặng đến mà người bệnh không hay biết. Tuy nhiên trước khi gây ảnh hưởng đến sức khoẻ, thường sẽ xuất hiện những dấu hiệu báo trước
Thứ Năm, 07 Tháng Mười Hai 20175:00 SA
Người bệnh thường xuyên đầy bụng, trướng hơi, chậm tiêu, đi ngoài do đường ruột thiếu hụt lợi khuẩn, không tiết đủ enzym tiêu hóa thức ăn.
Thứ Năm, 07 Tháng Mười Hai 20171:00 SA
Kỷ Tiểu Long là bác sĩ trưởng khoa, Giáo sư, Tiến sĩ y học, Ủy viên Hiệp hội phòng chống ung thư Quốc gia (Trung Quốc), mỗi năm trong quá trình hội chẩn bệnh lý, đã tư vấn giải quyết hơn 1000 ca khó xử lý
Thứ Tư, 06 Tháng Mười Hai 20178:00 CH
Theo Đông y, bột sắn dây có vị ngọt mát, tính bình, đi vào kinh tỳ, vị, phế, bàn quang, có tác dụng thanh nhiệt, sinh tân dịch, trừ phiền nhiệt, thông đại tiểu tiện, làm ra mồ hôi, giải độc nên được
Thứ Tư, 06 Tháng Mười Hai 20177:00 CH
Hầu hết chúng ta ít nhiều biết rằng hàng ngày phải tiếp xúc với đủ loại hóa chất độc hại khác nhau. Một số có thể bị loại bỏ nhanh chóng, tuy nhiên khi
Thứ Tư, 06 Tháng Mười Hai 20173:00 CH
Cao huyết áp là căn bệnh phổ biến ở cộng đồng trung niên và người cao tuổi. Được biết, triệu chứng này sẽ dẫn đến các biến chứng nguy hiểm như đột quỵ, nhồi máu cơ tim
Thứ Ba, 05 Tháng Mười Hai 20178:00 CH
Một phần rất nhỏ bệnh nhân tâm thần phân liệt không được gia đình phát hiện kịp thời, khiến bệnh nặng, thường gây nguy hiểm với người thân quen, rất hiếm khi xảy ra với người lạ.
Thứ Ba, 05 Tháng Mười Hai 20176:00 CH
Đột quỵ, hay còn gọi là tai biến mạch máu não, là căn bệnh rất phổ biến và nguy hiểm trong xã hội hiện đại. Cứ 6 người, có 1 người đột quỵ
Thứ Ba, 05 Tháng Mười Hai 201711:55 SA
Ung thư tuyến tiền liệt là loại ung thư rất phổ biến ở nam giới. Đặc biệt tại Anh mỗi năm có khoảng 50,000 trường hợp mới được phát hiện mắc ung thư tuyến tiền liệ
Thứ Ba, 05 Tháng Mười Hai 201710:00 SA
ó những điểm trên cơ thể dễ bị tổn thương hơn những vị trí khác, người học võ vẫn gọi là “tử huyệt”. Đối với trẻ nhỏ lại