Lần đầu tiên: sửa gen trực tiếp trong cơ thể bệnh nhân

Thứ Ba, 21 Tháng Mười Một 20172:00 CH(Xem: 2662)
Lần đầu tiên: sửa gen trực tiếp trong cơ thể bệnh nhân

Một người đàn ông 44 tuổi tại California (Mỹ) đã trở thành người đầu tiên được sửa gen trực tiếp ngay trong cơ thể mình. Kết quả ca sửa gen này dự kiến sẽ có sau ba tháng.

Lần đầu tiên: sửa gen trực tiếp trong cơ thể bệnh nhân
ảnh minh họa

Bệnh nhân Brian Madeux mắc hội chứng Hunter - một căn bệnh di truyền nghiêm trọng gây suy nhược cơ thể liên quan đến việc thiếu enzyme iduronate-2-sulfatase (I2S).

Người bị hội chứng Hunter không thể phân giải các phân tử đường lớn (glycosaminoglycans), khiến những chất này tích tụ lại trong cơ thể và gây nhiều vấn đề sức khỏe, dẫn đến suy giảm tuổi thọ.

Tính đến thời điểm trị bệnh, Madeux đã phải phẫu thuật 26 lần để điều trị những căn bệnh như thoát vị bẹn, suy giảm chức năng thị giác và thính giác, gai cột sống… Năm 2016, người đàn ông này bị viêm phổi nặng.

Trong vòng 3 tiếng đồng hồ, các bác sĩ đã truyền vào cơ thể Madeux một loại virus biến đổi gen thông qua đường truyền tĩnh mạch. Virus này sẽ lây nhiễm vào gan, sau đó thay đổi gen của 1% các tế bào tại đây trong vòng một tháng.

Liệu pháp chữa bệnh này được đặt tên là SB-913 dựa trên kỹ thuật chỉnh sửa gen ZFN (zinc finger nucleases).

Bà Sandy Macrae, giám đốc điều hành của Sangamo Therapeutics, công ty công nghệ gen đang tiến hành cuộc thử nghiệm, cho biết đây là lần đầu tiên trong lịch sử các bác sĩ trực tiếp chỉnh sửa DNA bên trong cơ thể bệnh nhân.

Dự kiến, toàn bộ quá trình điều trị mất khoảng ba tháng để các virus biến đổi gen xâm nhập và làm thay đổi hết 1% tế bào trong gan bệnh nhân.

Sau khi có kết quả ca điều trị của Madeux, các nhà khoa học hi vọng sẽ tiếp tục mở rộng thử nghiệm trên 30 bệnh nhân trưởng thành.

Kể cả khi ca điều trị thành công, bệnh nhân Madeux cũng không thể chữa khỏi hoàn toàn những căn bệnh ông từng mắc. Tuy nhiên, ông sẽ thoát khỏi nguy cơ bị mắc các bệnh mới do hội chứng Hunter gây ra.  

Gửi ý kiến của bạn
Tên của bạn
Email của bạn
Thứ Bảy, 23 Tháng Mười Hai 201711:59 SA
Trà xanh và mật ong là những vị thuốc quý có nhiều tác dụng tốt cho sức khỏe của con người. Tuy nhiên khi pha trà xanh với một chút mật ong
Thứ Sáu, 22 Tháng Mười Hai 20179:00 CH
Mỗi người trưởng thành khỏe mạnh và độ tuổi thích hợp, một lần hiến 200ml máu chỉ chiếm 1/20 tổng lượng máu toàn cơ thể
Thứ Sáu, 22 Tháng Mười Hai 20173:00 CH
Triệu chứng thường gặp của bệnh là tiểu nhiều lần, lắt nhắt, tiểu rớt giọt, tiểu buốt, tiểu đêm, trường hợp nặng có thể gây bí tiểu.
Thứ Sáu, 22 Tháng Mười Hai 20175:00 SA
Nóng giận không chỉ nguy cơ phá vỡ các mối quan hệ, làm xấu đi hình ảnh của bạn, mà còn được biết đến như một “sát thủ giấu mặt” của bệnh tim, đột quỵ và nhiều vấn đề sức khỏe nghiêm trọng khác.
Thứ Sáu, 22 Tháng Mười Hai 20174:00 SA
Cư dân tại đây sống trung bình trên 100 tuổi. Chuyên gia tim mạch, TS.BS. Aseem Malhotra tìm hiểu và ngạc nhiên khi thấy họ rất hiếm khi mắc bệnh tiểu đường hoặc bệnh tim mặc dù chế độ ăn chứa nhiều chất béo.
Thứ Năm, 21 Tháng Mười Hai 20179:00 CH
Ăn lòng lợn liên tục 5-6 ngày/tuần, một bệnh nhân suýt tàn phế vì xuất huyết tiêu hóa do loét dạ dày kèm viêm khớp gout mạn.
Thứ Năm, 21 Tháng Mười Hai 20176:00 CH
Nếu bạn không thể cưỡng lại nhu cầu lướt Facebook hoặc Instagram trong giờ làm việc, hoặc nếu bạn cảm thấy trong người bất an khi
Thứ Năm, 21 Tháng Mười Hai 20173:00 CH
Những phụ nữ nhu cầu "yêu" cao, nội tiết tố mạnh nằm trong nhóm có nguy cơ cao mắc ung thư vú.
Thứ Năm, 21 Tháng Mười Hai 20177:00 SA
Món đầu cá lên men của Alaska (Mỹ) là một trong những món ăn được đánh giá là đáng sợ và khó nuốt nhất thế giới. Ngay cả những du khách can đảm nhất cũng khó lòng dám thử món này.
Thứ Tư, 20 Tháng Mười Hai 201711:59 SA
Thủy tinh thể là một bộ phận của nhãn cầu, là một thấu kính 2 mặt lồi, trong suốt, dày 4mm và rộng 9mm được bao bởi một màng bán thấm đối với nước và chất điện giải.