Lần đầu tiên: sửa gen trực tiếp trong cơ thể bệnh nhân

Thứ Ba, 21 Tháng Mười Một 20172:00 CH(Xem: 2960)
Lần đầu tiên: sửa gen trực tiếp trong cơ thể bệnh nhân

Một người đàn ông 44 tuổi tại California (Mỹ) đã trở thành người đầu tiên được sửa gen trực tiếp ngay trong cơ thể mình. Kết quả ca sửa gen này dự kiến sẽ có sau ba tháng.

Lần đầu tiên: sửa gen trực tiếp trong cơ thể bệnh nhân
ảnh minh họa

Bệnh nhân Brian Madeux mắc hội chứng Hunter - một căn bệnh di truyền nghiêm trọng gây suy nhược cơ thể liên quan đến việc thiếu enzyme iduronate-2-sulfatase (I2S).

Người bị hội chứng Hunter không thể phân giải các phân tử đường lớn (glycosaminoglycans), khiến những chất này tích tụ lại trong cơ thể và gây nhiều vấn đề sức khỏe, dẫn đến suy giảm tuổi thọ.

Tính đến thời điểm trị bệnh, Madeux đã phải phẫu thuật 26 lần để điều trị những căn bệnh như thoát vị bẹn, suy giảm chức năng thị giác và thính giác, gai cột sống… Năm 2016, người đàn ông này bị viêm phổi nặng.

Trong vòng 3 tiếng đồng hồ, các bác sĩ đã truyền vào cơ thể Madeux một loại virus biến đổi gen thông qua đường truyền tĩnh mạch. Virus này sẽ lây nhiễm vào gan, sau đó thay đổi gen của 1% các tế bào tại đây trong vòng một tháng.

Liệu pháp chữa bệnh này được đặt tên là SB-913 dựa trên kỹ thuật chỉnh sửa gen ZFN (zinc finger nucleases).

Bà Sandy Macrae, giám đốc điều hành của Sangamo Therapeutics, công ty công nghệ gen đang tiến hành cuộc thử nghiệm, cho biết đây là lần đầu tiên trong lịch sử các bác sĩ trực tiếp chỉnh sửa DNA bên trong cơ thể bệnh nhân.

Dự kiến, toàn bộ quá trình điều trị mất khoảng ba tháng để các virus biến đổi gen xâm nhập và làm thay đổi hết 1% tế bào trong gan bệnh nhân.

Sau khi có kết quả ca điều trị của Madeux, các nhà khoa học hi vọng sẽ tiếp tục mở rộng thử nghiệm trên 30 bệnh nhân trưởng thành.

Kể cả khi ca điều trị thành công, bệnh nhân Madeux cũng không thể chữa khỏi hoàn toàn những căn bệnh ông từng mắc. Tuy nhiên, ông sẽ thoát khỏi nguy cơ bị mắc các bệnh mới do hội chứng Hunter gây ra.  

Gửi ý kiến của bạn
Tên của bạn
Email của bạn
Thứ Sáu, 09 Tháng Hai 20181:00 SA
Kết hợp kĩ thuật in 3D và công nghệ nuôi cấy tế bào, các nhà khoa học Trung Quốc đã thành công trong việc tạo hình tai
Thứ Năm, 08 Tháng Hai 20188:00 CH
Đó là một trong những nội dung được BS Dương Bội Trâm - trưởng khoa tiêu hóa Bệnh viện Nguyễn Trãi -
Thứ Năm, 08 Tháng Hai 20187:00 CH
Mặc dù sử dụng doping có nguy cơ gây hại cao cho sức khoẻ, song hiện tượng này vẫn rất phổ biến trên thế giới,
Thứ Năm, 08 Tháng Hai 20184:00 CH
Những phụ nữ thực hiện chế độ ăn Địa Trung Hải gồm nhiều hoa quả, rau tươi, cá và dầu ôliu trong thời gian dài có cơ hội thụ thai
Thứ Năm, 08 Tháng Hai 201811:00 SA
Tác giả Elizabeth Hotson điều tra những thứ mà những người thuộc trường phái lành mạnh điều độ tin tưởng vào.
Thứ Năm, 08 Tháng Hai 201810:00 SA
Những bà bầu được căn dặn nên thay đổi nhiều khía cạnh của cuộc sống, từ việc ăn uống đến việc đi máy bay. Có đúng thế không?
Thứ Năm, 08 Tháng Hai 20188:00 SA
Người Himba ở Namibia có thể quan sát chi tiết rất nhỏ và phớt lờ những thứ gây xao nhãng tốt hơn người ở nơi khác
Thứ Năm, 08 Tháng Hai 20184:00 SA
Giấc ngủ trưa vô cùng cần thiết để hồi phục sức khỏe, giúp bạn sẵn sàng tiếp tục làm việc vào buổi chiều. Tuy nhiên, đôi khi chúng
Thứ Năm, 08 Tháng Hai 20181:00 SA
Cơ thể khỏe mạnh không hoàn toàn phụ thuộc ở cơ bắp hay dáng chuẩn mà chính là ở những đặc điểm sau đây.
Thứ Tư, 07 Tháng Hai 20182:00 CH
Mụn rộp ở miệng hay dân gian còn gọi là giời leo với biểu hiện là những mụn nước xung quanh miệng do virus herpes simplex gây ra. Bệnh nghiêm trọng theo thời gian