Các nhà khoa học đã phục hồi thành công chức năng của tim ở những con lợn bị suy tim nhờ phương pháp chỉnh sửa gen. Liệu pháp này sẽ được thử nghiệm lâm sàng trên người vào năm tới.

Cơ hội mới cho những người bị bệnh tim

Theo Trung tâm Kiểm soát và Phòng ngừa bệnh tật, có gần 6 triệu người trưởng thành ở Hoa Kỳ mắc bệnh suy tim. Trong số đó, ít nhất một nửa số bệnh nhân tử vong trong vòng 5 năm sau khi thực hiện chẩn đoán. Vì vậy, bất kì phương pháp điều trị tiến bộ nào được phát hiện trong lĩnh vực này cũng là những kết quả vô giá, bởi chúng có thể giúp cứu sống hàng triệu người.

Trong năm nay, vương quốc Anh đã khởi động một chương trình để giúp đỡ những người bị suy tim bằng những trái tim do người khác hiến tặng. Vào tháng 10 vừa qua, các nhà khoa học đã thành công trong việc phục hồi chức năng của những trái tim lợn bị bệnh. Những phát hiện này đặc biệt quan trọng đối với tương lai của các liệu pháp điều trị bệnh tim, vì trái tim của lợn và người thực sự rất giống nhau.

Vào năm 2018, những thử nghiệm lâm sàng đầu tiên về điều trị chứng suy tim ở người sẽ được tiến hành và dự kiến sẽ kéo dài trong vài năm. Trước đây, vào năm 2015, công ty công nghệ sinh học Celladon đã cố gắng tạo ra liệu pháp điều trị bệnh tim nhưng không thành công.

Kể từ đó, Tiến sĩ Roger J. Hajjar - đồng sáng lập của Celladon và một giáo sư tại Trường Y khoa Icahn ở Mount Sinai, đã phát triển một hình thức điều trị mới liên quan đến liệu pháp gen. Kết luận từ các cuộc thử nghiệm trên lợn gần đây đã đặt nền móng cho những thử nghiệm ở người mà ông Hajjar dự định thực hiện trong năm tới.

Điều trị suy tim bằng phương pháp mới. (Ảnh: Internet.)

Nhà nghiên cứu Hajjar và nhóm của ông đã tiến hành điều trị 13 con lợn bị suy tim nghiêm trọng: 6 con lợn được điều trị liệu pháp gen, và 7 con còn lại chỉ được tiêm một dung dịch muối giả. Kết quả những con lợn được điều trị bằng liệu pháp gen giảm suy tim ở tâm thất trái khoảng 25%, ở tâm nhĩ trái 20%; đồng thời cũng giảm được 10% chứng to tim.

Vì trái tim lợn có cùng kích thước với trái tim người, nên chúng ta có thể hy vọng chứng kiến những thay đổi tương tự ở các bệnh nhân bị suy tim là con người – một khi thử nghiệm được tiến hành.

Liệu pháp gene cải tiến

Liệu pháp mới được các bác sĩ Mỹ phát triển tác động đến một gen có thể điều chỉnh phosphatase-1, một loại protein có mặt ở số lượng lớn ở bệnh nhân suy tim. Việc có quá nhiều loại protein này gây trở ngại co bóp tim. Sau khi xác định các mục tiêu phân tử tồn tại ở tất cả các bệnh nhân bị suy tim, các bác sĩ có thể chữa khỏi tất cả, chứ không chỉ những người có đột biến di truyền cụ thể. Gen được đưa vào một virus nhân tạo, rồi truyền vào động mạch đùi, qua đó hướng tới cơ tim để khôi phục loại protein bị thiếu trong cơ quan bị tổn thương. Mục tiêu của các nhà khoa học là chữa bệnh suy tim chỉ bằng một mũi tiêm.

Dù thử nghiệm lâm sàng vào năm 2015 đã thất bại, nhưng nhà nghiên cứu Hajjar vẫn lạc quan với liệu pháp điều trị gen mới này. Ông cho biết rằng, phương pháp không chỉ phục hồi cơ tim, mà còn có thể thúc đẩy các cơn co thắt của tim một cách hợp lý. Đối với thử nghiệm trên lợn và thử nghiệm lâm sàng trên con người sắp tới, phương pháp sẽ được điều chỉnh để gen có thể đem lại nhiều hiệu quả hơn khi được tiêm vào một động mạch lớn.

Ông Walter Koch - Giám đốc Trung tâm Translational Medicine thuộc trường Đại học Temple cho rằng: nghiên cứu mới này cho thấy nhiều tiềm năng. Mặc dù liệu pháp hứa hẹn mang lại kết quả khả quan, nhưng vấn đề bệnh nhân phải trả bao nhiêu tiền để được sử dụng? Theo đánh giá của MIT Technology Review, giá của 4 liệu pháp gien hiện được cấp phép cho đến nay (2 liệu pháp ở châu Âu và 2 liệu pháp ở Mỹ) đều cao, vì vậy có lý do để tin rằng liệu pháp mới cũng sẽ rất tốn kém.